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将基因发现转化为变革性药物
十大正规平台致力于将基因发现转化为变革性药物. 为此，十大正规平台将重点放在具有精确理解的根源机制的疾病上 GENETICS, developing TARGETED 治疗干预，解决疾病的根本原因，使用方便 ASSESSABLE 终点是接近疾病通路的，并且是有利的 转型 改变病人的感觉、功能和生存方式.
二十多年前, 十大正规平台的科学基础是建立在对五种罕见疾病的酶替代疗法的研究和开发上, 遗传疾病. Today, 生物素仍然处于科学发现的前沿——利用基因治疗的潜力来研究多发性疾病的治疗方法 遗传疾病.
精通分子遗传学, 十大正规平台已经能够通过识别潜在受益的额外生物途径和社区来推动十大正规平台现有疗法的发展.
十大正规平台致力于十大正规平台所服务的社区和确定生物解决方案，导致了广泛的治疗苯丙酮尿症(PKU)的方法。, 包括一个小分子, 聚乙二醇化的生物制品, 这是一项调查 gene therapy.
十大正规平台批准的八种疗法中的每一种都重新设定了治疗条件的护理标准.
十大正规平台追求的每一种候选药物都是基于对其所要解决的疾病的遗传学和潜在生物学的基本理解.
