©2023 十大正规平台. 版权所有.
为患者提供多种解决方案
十大正规平台的疗法是不懈努力解决巨大挑战的结果.
一些患有罕见疾病的人经历了一条艰难的诊断之路, 十大正规平台决心为他们提供治疗的选择. 十大正规平台在苯丙酮尿症(PKU)的研究证明了这一点。, 对于这种情况，十大正规平台引入了两种不同的治疗方法，而以前没有这种方法:小分子辅因子和大分子辅因子, 聚乙二醇酶. 目前，十大正规平台正在北京大学研究基因治疗，以评估风险和潜在影响. 这种基因疗法还在研究中，尚未确定是否安全, 有效的有效的或被批准使用的.
查看十大正规平台的完整治疗组合 here.
Please see 完整的处方信息.
Please see 完整的处方信息 包括过敏风险的黑框警告.
BMN 307是一种aav5介导的基因疗法，旨在治疗苯丙酮尿症(PKU)。
十大正规平台批准的八种疗法中的每一种都重新设定了治疗条件的护理标准.
十大正规平台追求的每一种候选药物都是基于对其所要解决的疾病的遗传学和潜在生物学的基本理解.
